На протяжении многих десятилетий вирус СПИДа был ужасным бедствием человечества. Однако в последнее время эта неизлечимая болезнь стала неожиданным помощником в лечении еще одной смертельной болезни.
На этой неделе врачи больницы Калифорнийского университета в Лос - Анджелесе (далее UCLA-MedOboz) сообщили, что генная терапия, в которой используется довольно странный помощник, вирус СПИДа, запустила иммунную систему 48 младенцев, родившихся без способности противостоять организму каким-либо заболеваниям.
"Мы смогли вылечить то, что в противном случае было бы смертельной болезнью", и лечим большинство этих детей с помощью лечения с использованием нового метода", - сказал руководитель исследования доктор Дональд Кон из детской больницы UCLA Mattel. Этот новый метод использует вирус СПИДа в качестве своего основного помощника, сообщает Associated Press.
Результаты показывают, что все, кроме двух из 50 детей, получивших экспериментальную терапию в ходе исследования, теперь обладают здоровыми способностями к борьбе с микробами.
"Теперь они в основном живут как нормальные дети, свободно ходят в школу, занимаются нормальными вещами," не беспокоясь о том, что любая инфекция может стать опасной для жизни", - сказал он.
У детей был тяжелый комбинированный синдром иммунодефицита (SCID) - медобоз), вызванный наследственным генетическим дефектом, который мешает костному мозгу производить здоровые версии клеток крови, составляющих иммунную систему. Без лечения он часто убивает в первый год или два жизни.
Эта болезнь стала известна как "болезнь мальчика-пузыря" из-за случая в 1970-х годах, когда мальчик из Техаса прожил 12 лет в защитном пластиковом пузыре, чтобы изолировать его от микробов.
Сейчас это называется "болезнь пузырькового ребенка", по - английски - "болезнь пузырькового мальчика", которая не позволяет вам жить, свободно передвигаясь и контактируя с окружающей средой. Это может быть вызвано примерно 20 различными дефектами генов, которые затрагивают как девочек, так и мальчиков.
Трансплантация костного мозга от генетически подобранного брата или сестры может вылечить болезнь, но у большинства детей нет подходящего донора, и лечение рискованно - этот мальчик из Техаса умер после аналогичной операции.
В настоящее время пациенты с этим диагнозом (SCID) получают два раза в неделю дозы антибиотиков и антибактериальных антител, но это не окончательное решение.
Врачи обнаружили, что генная терапия может привести к успеху. Новый метод включает в себя удаление некоторых клеток крови пациента, использование" отключенного " вируса СПИДа для вставки здоровой версии гена, в котором нуждаются дети, и возвращение клеток через капельницу.
Джоселину Кишу с первой фотографии сейчас 11 лет. Болезнь была обнаружена, когда ей было 3 года. После генной терапии" она сразу почувствовала себя лучше", - сказал Картер. Теперь "она редко, никогда не болеет" и может выздороветь, когда бы она ни была больна. Эта надежда распространяется и на новую инфекцию Джоселин - ей только что поставили диагноз COVID-19, и до сих пор у нее очень легкие симптомы.
В общей сложности 27 детей получили аналогичное лечение в больнице Лос-Анджелеса, трое-в Национальном институте здравоохранения США близ Вашингтона и 20-в больнице Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне. Тот факт, что лечение было признано безопасным в нескольких больницах, где оно проводится, делает исследование "очень эффективным", сказал доктор Стивен Готтшалк из Детской исследовательской больницы Сент-Джона. Иуда в Мемфисе.
Он не участвовал в новом исследовании, но он и его коллеги провели аналогичную генную терапию на 17 других детях с тяжелым синдромом комбинированного иммунодефицита.
"Люди спрашивают нас, является ли это панацеей? Никто не знает, как это будет работать в долгосрочной перспективе, но, по крайней мере, до трехлетнего возраста эти дети определенно будут в порядке", - сказал Готтшалк. "Иммунная функция, кажется, стабильна с течением времени, поэтому я думаю, что это выглядит очень, очень обнадеживающе."
Результаты исследования, проведенного Калифорнийским университетом в Лос-Анджелесе, были опубликованы во вторник в медицинском журнале Новой Англии и представлены на онлайн-конференции Американского общества генной и клеточной терапии.
Работа была оплачена грантами органов здравоохранения США и Великобритании, а также Калифорнийского института регенеративной медицины, финансируемого за счет налогов. Изобретатель этого метода лечения и консультант компании, которая его разрабатывает, - лондонской Orchard Therapeutics.